СРПСКИ НАУЧНИЦИ ПРАВЕ ЛЕК ЗА СПИНАЛНУ МИШИЋНУ АТРОФИЈУ! Неће утицати на ДНК и биће ЈЕФТИНИЈИ од "золгенсме" која кошта више од два милиона долара
Лек ће бити тестиран на више нивоа
Развој знатно јефтинијег и ефикасније лека за ублажавање симптома спиналне мишићне атрофије код одојчади циљ је пројекта СМАИПРОТАЦс, који финансира Фонд за науку Србије у оквиру програма Призма. За те намене Фонд је наменио 284.781 евра.
РОДБИНА ПУЦА ОД СРЕЋЕ И ПОНОСА! Страгарци Стеван (22) и његова девојка Сандра (23) ЗАЈЕДНО отишли у војску: "Да је више такве омладине..."
ШТА СЕ ДЕШАВА?! Јуче смо уживали у раном пролећу, данас већ друго годишње доба, Београђани спремите се за ТОТАЛНИ ОБРТ и ПАД ТЕМПЕРАТУРЕ
ШОКАНТНА ИЗЈАВА: "Радије би детету забранила школовање, него га вакцинисала" Забрињавајућ став једне мајке на антиваксерској групи
Нови лекови биће развијени применом вештачке интелигенције. Тим научника са Универзитета у Крагујевцу и Београду ће, током наредне три године, доћи до иновативног лека који ће узроковати разградњу ХДАЦ4 у протеозомима и тиме успорити или у потпуности зауставити деградацију мишића код СМА.
Вођа тима др Милан Младеновић, ванредни професор Природно-математичког факултета у Крагујецу наводи, да су осећајући емпатију према породицама које се боре са СМА, као универзитетски професори и научници сматрали као обавезу да својим радом дају допринос у борби против ове болести, надајући се да ће њихови напори кроз неколико година резултовати лековима да се олакшају симптоми ове тешке болести.
Тако је окупљен тим састављен од биохемичара, генетичара и органских хемичара, ескперата у својим областима.
- Наш концепт истраживања замишљен је, не да вршимо хемијске модификације хумане ДНК и тиме подстакнемо стварање СМН протеина (приступ који се показао неефикасним), већ да покушамо да инактивирамо протеине који окружују ДНК, такозване епигенетске протеине и тиме индиректно утичемо на даље одвијање болести - наводи професор Младеновић.
- Епигенетика је научна дисциплина са изузетном експанзијом и потенцијално великим утицајем на медицину. Наш допринос епигенетици биће и кроз примену вештачке интелигенције за дизајн епигенетских лекова, тиме пратећи најсавременије трендове у хемији, фармацији и медицини. На крају ће дизајнирани молекули бити хемијски синтетисани и фармаколошки испитани, са надом да ћемо развити изузетно ефикасне лекове у борби против СМА - наводи Младеновић.
Он истиче да је постојећи лек Золгенсма генетска терапија, односно део генетског материјала једног за нас безопасног адено вируса, који када се унесе у хумани генетски материјал треба да стимулише поновно стварање СМН протеина. На сличан начин функционишу и бројне вакцине против других болести које се годинама употребљавју у медицини. Ипак, припрема таквог лека и сам процес давања терапије је јако скуп и износи 2,125 милиона америчких долара по терапији.
- Као што сам већ наговестио, лекови које ћемо развијати неће утицати на ДНК већ на протеине који окружују ДНК бебе - објашњава професор Младеновић.
- Након прегледа научне литературе, установили смо да би симптоми СМА могли бити значајно, ако не и у потпуности ублажени ако би се активност једног епигенетског протеина који се назива хистон деацетилаза 4, скраћено ХДАЦ4, потпуно искључила. Наиме, ХДАЦ4 у мишићима стимулише друге протеине да доприносе одумирању мишића код СМА. Управо је начин на који бисмо искључили активност ХДАЦ4 јединствен у лечењу СМА и до сада није тестиран.
Пројекат СМАИПРОТАЦс развиће посебне лекове користећи такозвану ПРОТАЦ технологију, који ће бити способни да лоцирају протеин ХДАЦ4 у ћелији и да га једноставно преместе у њене посебне делове, који се називају протеозоми, где ће се извршити нарушавање структуре ХДАЦ4, а самим тим и активности. Након циљане деградације ХДАЦ4, привремено би се (до биосинтезе нове количине протеина) успорило напредовање СМА. Наши научници су мишљења да би ПРОТАЦ молекули били јако бенефитни пре, током и након терапије са леком Золгенсма и да би у многоме убрзали опоравак од СМА.
- Циљ је да применом вештачке интелигенције на рационалан начин развијемо свега пар ПРОТАЦ молекула који ће проћи све фазе лабораторијских и клиничких испитивања и користити као лекови - наводи вођа тима.
- Суштина је да се рационално користе екпериментални ресурси и развију само лекови који ће имати реалне изгледе у борби против СМА.
Иновативни лекови биће знатно јефтинији од лека Золгенсма, пре свега јер се ради о молекулима чија ће хемијска синтеза и фармаколошка евалуација бити релативно јефтина и доступна.
- Пут до званичне регистрације наших иновативних лекова и одобравања за употребу код деце најмањег узраста биће дуг и мериће се годинама, јер ће обухватити четири фазе клиничких испитивања које пролази сваки лек - каже проферсор Младеновић.
- Ипак, ПРОТАЦ лекови проистекли из пројекта СМАИПРОТАЦс који буду одобрени за употребу код одојчади моћи ће да се аплицирају од најранијег узраста након дијагностиковања СМА јер биосинтеза ензима ХДАЦ4 започиње још у задњем триместру трудноће. Самим тим, чим се дијагностикује СМА, моћи ћемо да смањимо ниво ХДАЦ4 протеина у телу детета.
Потенцијални лекови биће тестирани на више нивоа. Најважнији корак процене у току трајања пројекта СМАИПРОТАЦс подразумева да се на пацовима изазове СМА и да се након тога ПРОТАЦ молекули тестирају да ли спречавају одумирање нерава и мишића код пацова.
- Испитивања на лабораторијским пацовима даће јасне смернице који ће лекови бити упућени у даље процесе предклиничких и клиничких испитивања јер су у питању модел организми који су генетички слични човеку - наводи др Младеновић.
- Примењиваћемо стандарне процедуре рада са експерименталним животињама за које смо добили све неопходне етичке дозволе. Истраживања на лабораторијским пацовима биће и круна нашег пројекта. Свака даља клиничка истраживања биће у сагласности са заинтересованим фармацеутским компанијама.
Извор: Србија Данас/Новости/Аутор: Б. Борисављевић/Пренела: Д.Г.